EN
产业资讯政策法规研发追踪医改专题
FDA上半年批准29款新药,上市五年后总销售额可达170亿美元
产业资讯 新药前沿 2021.07.16 72

生物制药行业的创新并没有受到疫情影响:2020年,FDA批准了53款新药,仅次于2018年的59款。这种势头一直持续到2021年上半年:FDA于6月30日批准其第29款新药,高于去年同期26款。

就治疗领域而言,肿瘤学达到12款,占今年上半年所有新药批准的44%,这一比例甚至高于2020年全年,当时53款新药中有20款属于肿瘤类药物(占38%)。


今年上半年有几款重要产品获得FDA批准备受瞩目。

1Abecma(百时美施贵宝):首款多发性骨髓瘤的CAR-T疗法

在百时美施贵宝高调宣布获得CAR-T疗法Breyanzi获得FDA批准用于治疗淋巴瘤药物大约一个月后,该公司迎来了另一款备受期待的细胞疗法。

3月下旬,该公司Abecma获得FDA批准,这是第一种治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。FDA的决定基于一项名为KarMMa的第Ⅱ期试验数据,该试验表明,该药物在近四分之三的严重预处理和高度难治性多发性骨髓瘤患者中引发了反应。

尽管Abecma在多发性骨髓瘤CAR-T领域具有先发优势,但其作为该领域唯一选择的时间有限。强生和Legend Biotech的cilta-cel已获得FDA的优先审查,与Abecma相比,cilta-cel具有良好的临床应用特征。

2Aduhelm(渤健):首款改善疾病进程阿尔茨海默病药

作为多年来最具争议的FDA批准之一,渤健阿尔茨海默病药物Aduhelm艰难冲过FDA的终点线,尽管FDA咨询委员会专家强烈拒绝。不过,Aduhelm的批准使其成为近二十年来第一种获得批准的阿尔茨海默病药物,也是第一种旨在治疗疾病进程而不仅仅是其症状的药物。

值得注意的是,该机构使用淀粉样蛋白斑块的去除作为替代终点,而不是根据显示在减缓认知衰退方面的临床益处的硬指标数据进行批准。

这是一项如此争议的批准,以至于审查该药物的FDA咨询委员会的三名成员辞职以示抗议。另外,尽管其临床效益不明确,Aduhelm每年56000美元的标价备受争议。

3Brexafemme(Synexis):近20年首个新型抗真菌类药物

6月1日,Scynexis公司的Brexafemme获得FDA的批准,成为二十多年来批准用于阴道酵母菌感染的首个新型抗真菌类药物。

阴道酵母菌感染,也称为外阴阴道念珠菌病(VVC),至少影响约70%至75%的女性。尽管这种疾病很普遍,但自1990年代后期以来,创新一直停滞不前。

Scynexis的首席财务官埃里克·弗朗索瓦(Eric Francois)在最近的一次发布会上表示,Brexafemme预计销售额将达到4亿至6亿美元。一些分析人士认为:Brexafemme易于给药,加上其能够杀死真菌细胞的能力——辉瑞的Diflucan(氟康唑)等咪唑类药物不足——以及“大型制药公司对抗真菌领域的兴趣日益增加”,Brexafemme可以达到重磅炸弹级别,年销售额超过10亿美元。

4Breyanzi(百时美施贵宝):进入激烈竞争时代

在渤健6月份批准阿尔茨海默病药物Aduhelm之前,百时美施贵宝细胞疗法Breyanzi的批准可能是该行业2021年上半年最引人注目的批准。

Breyanzi在2月份获得FDA批准用于治疗某些大B细胞淋巴瘤患者,一直是该行业众多头条新闻的焦点。

在市场上,Breyanzi正在与来自诺华和吉利德的细胞疗法抗衡。但在6月初,Breyanzi在二线大B细胞淋巴瘤方面取得了积极成果。结果可能使该药物在治疗方案中更上一层楼,从而提供优于竞争对手的优势。

5Cabenuva(葛兰素史克):FDA批准首款长效HIV药

Cabenuva开启了HIV治疗的新篇章。两种药物(葛兰素史克cabotegravir和强生rilpivirine的组合)注射剂提供第一个完整的长效HIV治疗方案,每月一次。肌内注射治疗表明,在两项Ⅲ期试验中,Cabenuva可以与传统的三药疗法相媲美。

与此同时,葛兰素史克的ViiVHealthcare正在等待FDA决定将Cabenuva的给药频率降低到每两个月一次。通过与Halozyme的新合作,ViiV还寻求开发“超长效”皮下注射HIV药物,给药间隔为三个月或更长时间。

基于Cabotegravir的HIV疗法和向长效药物的过渡是葛兰素史克应对来自吉利德竞争的选择,吉利德目前是HIV市场的领导者。一旦葛兰素史克目前的dolutegravir(以Tivicay品牌销售,并用于其他固定剂量组合)在2027年失去专利保护,这些药物也有望承载葛兰素史克的HIV业务。

6Empaveli(Apellis):C3抑制剂

5月,FDA批准Apellis公司的C3抑制剂Empaveli用于治疗罕见的血液疾病阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者,即使对于之前未接受过任何治疗的患者也使用。在该机构做出决定之前,尚不清楚Empaveli是否会被降级给那些没有接受其C5竞争产品的患者,即Alexion公司的Soliris和Ultomiris。

Apelis正在进行一项研究,当月晚些时候,Empaveli与标准疗法相比,在血红蛋白稳定和乳酸脱氢酶(LDH)降低方面“表现出统计学优势”。有了这些额外的数据和现有的批准,Apellis已经能够应用于1500名已经使用C5抑制剂的PNH患者以及每年新诊断的大约150人。

在Empaveli推出期间从C5抑制剂转换而来的患者中,约有60%来自Ultomiris。但Apellis并没有就此止步:该公司正在寻找一种新的适应症,即地图性萎缩症,该适应症的年销售额可能达到10亿美元左右。Apellis预计本季度晚些时候将公布关键的Ⅲ期阶段数据。

7Lumakras(安进):“无成药性”靶点突破

为了破解KRAS蛋白的密码,安进今年凭借其Lumakras创造了历史。Lumakras提前三个月批准用于具有KRAS G12C基因突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者,Lumakras现在是第一种对曾经被认为“无成药性”肿瘤靶点的突破。

由于KRAS G12C约占NSCLC突变的13%,因此确定可以从Lumakras中受益的患者将是该药物成功的关键。为此,安进与诊断专业公司Guardant Health和Qiagen合作,这两家公司与Lumakras一起获得了伴随诊断产品的批准。

8Zynlonta(ADC Therapeutics):首款单药CD19靶向抗体药物

虽然近年来有几种针对弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的新CAR-T药物问世,但ADC Therapeutics的Zynlonta采取了不同的方法来治疗这种疾病。今年4月,随着FDA的批准,该公司正在推出该领域首款单药CD19靶向抗体药物。

与其他新DLBCL药物一样,Zynlonta被批准用于先前两次全身治疗失败的患者。但与旨在一次性治疗的竞争对手不同,Zynlonta需要每三周给药一次。

在Ⅱ期试验中,Zynlonta的总体反应率为48.3%,对于有反应的患者,反应中位持续时间为10.3个月。超过24%的患者在试验中获得了完全缓解。

根据Evaluate Pharma预测,FDA上半年批准29款新药(除4款未给出预测),上市后5年(即2026年)总销售额将会达到170亿美元。

下半年待批重磅药物

Ascendis长效生长激素transcon growth hormone根据处方药申请者付费法案(Pdufa)日期,FDA应在2021年6月25日做出决定,但该审查却遭遇延长三个月。这使得Axsome的AXS-05和Chemocentryx的avacopan成为下一批值得期待批准的重磅项目。

然而,也有一些项目现在看起来不太可能在今年获批上市。诺华尚未确认其对FDA对Leqvio的完整回应函作出回应,因此2021年FDA极不可能做出最终决定。

此外,FDA将如何看待珐博进的罗沙司他(roxadustat)还有待观察;该公司最近承认提供了错误的数据,更改了用于分析罗沙司他在慢性肾脏病贫血患者的心脏安全性数据的参数,进一步引发了监管机构对该新型贫血项目安全性的怀疑。